Lunedì 13 aprile si è celebrata la Giornata Mondiale dell’Emofilia che quest’anno si è focalizzata sul tema: “Le nuove frontiere dello sport in emofilia”. Questa malattia colpisce in Italia e nel mondo soprattutto la popolazione maschile e si caratterizza per una grave insufficienza nella coagulazione del sangue che porta a un sanguinolento anomalo che, nei casi più lievi, molto spesso viene sottovalutato.
Nella maggior parte dei casi, la malattia viene trasmessa in via ereditaria. Esistono vari tipi di emofilia. La mancanza, totale o parziale, di quello che viene chiamato fattore VIII genera l’emofilia A, mentre in mancanza del fattore IX si parla di emofilia B o malattia di Christmas, che prende il nome da colui in cui, per la prima volta, fu riscontrata la malattia. Esiste anche un terzo tipo di emofilia, quella C, che è ben più rara delle altre due e si riscontra nei casi di mancanza totale o parziale del cosiddetto fattore XI.
L’emofilia è una malattia curabile ma che può provocare spiacevoli conseguenze nei suoi casi più gravi ed è per questo motivo che la Giornata Mondiale dell’Emofilia vuole sensibilizzare tutti verso questo tema, ancora sconosciuto ai più.
Va detto che le persone affette da emofilia e che hanno trovato una cura nei tempi giusti, riescono a condurre una vita relativamente normale pur avendo bisogno di cure costanti che si concretizzando nella somministrazione del fattore mancante.
Quest’anno, grazie al patrocinio del Comitato Olimpico Nazionale Italiano (C.O.N.I.), si porrà l’attenzione sul rapporto tra sport e persone affette da emofilia. Sul sito ufficiale FEDEMO si possono trovare tutte le iniziative organizzate in occasione di questa giornata e che, in Italia, si terranno prevalentemente a Roma con convegni che coinvolgeranno anche personaggi molto conosciuti: come il Ministro della Salute, Beatrice Lorenzin, o il presidente del Coni Giovanni Malagò.
La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Eloctate, un nuovo farmaco per combattere l’emofilia di tipo A. Specificatamente è un antiemofilico utilizzabile sia negli adulti che nei bambini. Eloctate è il primo farmaco contro l’emofilia a a richiededere poche iniezioni se utilizzato per prevenire o ridurre la frequenza del sanguinamento. Le indicazioni che hanno permesso ad Eloctate di ottenere l’autorizzazione sono il controllo e la prevenzione delle emorragie, anche come profilassi.
Il farmaco è composto della molecola fattore VIII della coagulazione (storicamente noto come Antiemofilico Factor) collegato ad un frammento di proteina, Fc, che si trova negli anticorpi. Questo permette al medicinale di durare più a lungo nel sangue del paziente. Ha spiegato Karen Midthun, MD, direttore del Centro della FDA per Biologics Evaluation e della Ricerca. “L’approvazione di questo prodotto fornisce un’opzione terapeutica aggiuntiva nella cura dei pazienti con emofilia A”.
Questa patologia è ereditaria edèun disturbo della coagulazione legato al sesso, che colpisce principalmente i maschi: è provocata da difetti nel gene del fattore VIII. L’emofilia A colpisce 1 maschio ogni 5.000 (dati degli Stati Uniti n.d.r.). Le persone con emofilia A possono sperimentare ripetuti episodi di sanguinamento grave, soprattutto nelle articolazioni, che in questo modo possono rimanere seriamente danneggiate. La sicurezza e l’efficacia di Eloctate sono state valutate in uno studio clinico su 164 pazienti che hanno confrontato il regime di trattamento profilattico con la terapia on-demand. Lo studio ha dimostrato l’efficacia di Eloctane nel trattamento di episodi emorragici, sia dal punto di vista della prevenzione che della riduzione del sanguinamento, in generale e durante e dopo interventi chirurgici. Non sono stati identificati problemi di sicurezza. Eloctate ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per questo uso da parte della FDA, perché è indicato per il trattamento di una malattia rara. Si tratta di un medicinale prodotto da Biogen Idec, Inc., Cambridge, Mass.
Si spera che presto il suo utilizzo con queste indicazioni possa estendersi anche in Europa. I prossimi impegni dell’Authority sanitaria di San Marino
in questi gironi Andrea Gualtieri (presidente dell’Authority sanitaria) sta partecipando all’Aula Magna dell’Università di Bologna al convegno “L’accreditamento istituzionale del Sistema trasfusionale: un’esperienza che unisce l’Italia”, in qualità di valutatore regionale del Sistema Sangue – Emilia Romagna. Nell’ambito del “Decreto milleproroghe”, il convegno offrirà l’occasione per fare il punto sul percorso di accreditamento del Sistema trasfusionale italiano ispirandosi allo scenario internazionale a seguito della storica esperienza effettuata in questi anni.
Proseguono quindi i rapporti tra gli enti sanitari regionali e la Sanità del Titano che da qualche anno a questa parte sta portando avanti una fondamentale e proficua collaborazione. Venerdì prossimo Gualtieri volerà a Copenaghen all’Oms (Organizzazione mondiale della sanità) per conto della segreteria di Stato alla Sanità e illustrerà il nuovo Piano sanitario di San Marino agli altri Paesi. Al convegno parteciperà anche il Principato di Andorra, il quale, anch’esso, spiegare il proprio Piano sanitario. L’incontro si prefigge di allineare anche i piccoli Paesi europei, compreso San Marino, alle politiche socio-sanitarie dell’Oms. Il Titano rientra all’interno del progetto dell’OMS Health 2020 (Salute 2020) che si prefigge di contrastare le disuguaglianze di salute, investendo di più in promozione della salute e prevenzione delle malattie. Francesco De Luigi, La Tribuna
